Eli Lilly scommette sulle malattie renali genetiche: accordo con Ascidian

Eli Lilly and Company rafforza la propria presenza nel settore delle terapie genetiche con un accordo che potrebbe valere fino a 1,9 miliardi di dollari con la biotech privata statunitense Ascidian Therapeutics.

L'intesa prevede lo sviluppo di trattamenti per alcune rare malattie renali genetiche, ampliando ulteriormente il raggio d'azione del gruppo oltre i suoi business principali legati a obesità e diabete.

In base ai termini dell'accordo, Eli Lilly acquisirà i diritti esclusivi per utilizzare la tecnologia proprietaria di ‘RNA exon editing’ di Ascidian su specifici target terapeutici nelle malattie renali, che non sono stati resi noti. A differenza delle tradizionali tecniche di editing genetico, questa piattaforma interviene sull'RNA, sostituendo le porzioni difettose responsabili della malattia senza modificare in modo permanente il DNA del paziente. L'obiettivo è ridurre alcuni dei rischi associati agli interventi irreversibili sul genoma.

"L'editing degli esoni dell'RNA ci consente di riscrivere i geni alla loro origine", ha dichiarato il ceo di Ascidian Therapeutics, Michael Ehlers. Secondo il manager, la combinazione della tecnologia sviluppata dalla società con le competenze di Lilly nelle medicine genetiche potrebbe contribuire a ridurre in modo significativo l'impatto delle malattie renali ereditarie.

L'operazione conferma la strategia di diversificazione di Lilly, che punta a costruire nuove piattaforme di crescita per il lungo termine. Le terapie genetiche rappresentano ormai circa un terzo della pipeline iniziale di ricerca del gruppo e stanno assumendo un ruolo sempre più centrale nelle prospettive di sviluppo future.

Negli ultimi mesi la società ha accelerato gli investimenti in questo segmento. A inizio anno Lilly ha siglato un accordo da oltre 1,1 miliardi di dollari con la biotech tedesca Seamless Therapeutics per sviluppare terapie geniche contro la perdita dell'udito. Nel 2025 aveva inoltre annunciato l'acquisizione da 1,3 miliardi di dollari di Verve Therapeutics, impegnata nello sviluppo di trattamenti basati sull'editing genetico per le malattie cardiovascolari.

L'accordo con Ascidian prevede che la biotech con sede a Boston si occupi delle attività di ricerca iniziale e di parte dello sviluppo preclinico, mentre Lilly guiderà le fasi cliniche avanzate, la produzione e la commercializzazione degli eventuali farmaci. Ascidian riceverà un pagamento iniziale e potrà beneficiare di ulteriori milestone legate allo sviluppo e alle vendite, oltre a royalty nel caso in cui i prodotti raggiungano il mercato.

Per Ascidian si tratta del secondo accordo di rilievo con una grande multinazionale farmaceutica: nel 2024 la società aveva già stretto una partnership con Roche per applicare la stessa tecnologia nel campo delle malattie neurologiche.